TERAPIA DE SILENCIAMIENTO GÉNICO EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON: REVISIÓN INTEGRADORA DE LA LITERATURA
DOI:
https://doi.org/10.47820/recima21.v3i1.1052Palabras clave:
Enfermedad de Huntington, Silenciamiento génico, TratamientoResumen
La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad genética que afecta al Sistema Nervioso Central, y es una enfermedad degenerativa autosómica progresiva que desencadena, en los afectados, movimientos involuntarios, llamados trastornos coreiformes, así como deficiencia cognitiva y cambios de comportamiento. El objetivo de este estudio fue analizar la evidencia científica sobre los tratamientos que se utilizan en pacientes con enfermedad de Huntington, haciendo hincapié en las producciones que presentan las terapias actuales y prometedoras, discutiendo la eficacia con respecto a la terapia empleada. El presente estudio se desarrolló a través de una revisión integradora de la literatura (RIL) en las bases de datos en línea vHL y PubMed, realizada entre agosto y noviembre de 2021. La búsqueda bibliográfica se realizó de acuerdo con la estrategia PICo. El estudio de los datos obtenidos fue mediado de acuerdo a los temas abordados por los trabajos adquiridos durante la búsqueda bibliográfica. Al finalizar el filtrado realizado según los criterios establecidos de exclusión e inclusión, se obtuvieron 11 publicaciones, presentes en diferentes revistas y que convergen con el objetivo del estudio. Se formaron tres categorías temáticas, que discuten los tratamientos con ARNi; Ácidos nucleicos catalíticos y tecnología CRISPR; y oligonucleótidos antisentido. Así, se puede afirmar que la enfermedad de Huntington, aunque no presente curación, existen tratamientos que pueden frenar el avance de la sintomatología, así como la neurodegeneración progresiva.
Descargas
Citas
Doença de Huntington: o que é preciso saber. ABH: Associação Brasil Huntington. 2016. Disponível em https://abh.org.br/perguntas-frequentes. Acesso em: 12 nov. 2021.
AJITKUMAR, A.; JESUS, O. Huntington Disease. StatPearls Publishing, jan. 2021. Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK559166/. Acesso em: 12 nov. 2021.
BASHIR, H. Emerging therapies in Huntington’s disease. Expert review of neurotherapeutics, v. 19, n. 10, p. 983-995, 2019.
BATES, G. P. et al. Huntington disease. Nature reviews Disease primers, v. 1, n. 1, p. 1-21, 2015.
CHEN, G. et al. Modulation of Nuclear REST by Alternative Splicing: A Potential Therapeutic Target for Huntington’s Disease. Journal of Cellular and Molecular Medicine. v. 20, n. 10, p. 1-11, 2017.
DASH, D.; MESTRE, T. Therapeutic Update on Huntington’s Disease: Symptomatic Treatments and Emerging Disease-Modifying Therapies. The American Society for Experimental Neurotherapeutics, v. 17, n. 1, p. 1645-1659, 2020.
FIELDS, E. et al. Gene Targeting Techniques for Huntington’s Disease. Ageing Research Reviews. v. 70, p. 1-8, 2021.
GODINHO, B. M. D. C. et al. Delivering a disease-modifying treatment for Huntington's disease. Drug discovery today, v. 20, n. 1, p. 50-64, 2015.
IQUBAL, A. et al. Gene Therapy, A Novel Therapeutic Tool for Neurological Disorders: Current Progress, Challenges and Future Prospective. Current Gene Therapy. v. 20, n. 3, p. 184-194, 2020.
KAMEL, N. et al. Evolutionary Design and Experimental Evaluation of Selective Hammerhead Ribozymes. 2020 IEEE 20th International Conference on Bioinformatics and Bioengineering (BIBE). IEEE, 2020.
KARIMIAN, A. et al. CRISPR/ CAS9 Novel Therapeutic Road for the Treatment of Neurodegenerative Diseases. Life Sciences, v. 259, n. 1, p. 1-9, 2020.
KEISER, M. S. et al. Gene suppression strategies for dominantly inherited neurodegenerative diseases: lessons from Huntington's disease and spinocerebellar ataxia. Human molecular genetics, v. 25, n. 1, p. 53-64, 2016.
LANE, R. et al. Translating Antisense Technology into a Treatment for Huntingtin’s Disease. Springer Nature, v. 1780, n. 1, p. 497-523, 2018.
PARK, S. V. et al. Catalytic RNA, ribozyme, and its applications in synthetic biology. Biotechnology advances, v. 37, n. 8, p. 107452, 2019.
PAULSEN, J. S. et al. Cognitive and behavioral changes in Huntington disease before diagnosis. Handbook of clinical neurology, v. 144, p. 69-91, 2017.
SPRONCK, E. A. et al. AAV5-miHTT gene therapy demonstrates sustained huntingtin lowering and functional improvement in Huntington disease mouse models. Molecular Therapy-Methods & Clinical Development, v. 13, p. 334-343, 2019.
WYANT, K.; RIDDER, A.; DAYALU, P. Huntington’s Disease – Update on Treatments. Current Neurology and Neuroscience Reports. v. 17, n. 33, p. 1-11, 2017.
ZHANG, N. et al. DNAzyme Cleavage of CAG Repeat RNA in Polyglutamine Diseases. Neurotherapeutics, v. 18, n. 3, p. 1710-1728, 2021.
Descargas
Publicado
Cómo citar
Número
Sección
Categorías
Licencia
Derechos de autor 2022 RECIMA21 - Revista Científica Multidisciplinar - ISSN 2675-6218
Esta obra está bajo una licencia internacional Creative Commons Atribución 4.0.
Os direitos autorais dos artigos/resenhas/TCCs publicados pertecem à revista RECIMA21, e seguem o padrão Creative Commons (CC BY 4.0), permitindo a cópia ou reprodução, desde que cite a fonte e respeite os direitos dos autores e contenham menção aos mesmos nos créditos. Toda e qualquer obra publicada na revista, seu conteúdo é de responsabilidade dos autores, cabendo a RECIMA21 apenas ser o veículo de divulgação, seguindo os padrões nacionais e internacionais de publicação.
Clique para ver detalhes 
